São Paulo, 17 de abril de 2025 – A hemofilia se caracteriza como uma doença rara com distúrbio de coagulação, sendo responsável por aumentar o risco de sangramentos excessivos e por exigir acompanhamento médico constante, afetando cerca de 800 mil pessoas mundialmente e 13,8 mil no Brasil. A condição é ainda mais desafiadora quando ocorre o desenvolvimento de inibidores, complicação que afeta até 30% dos casos de hemofilia A e de 5% a 10% dos casos de hemofilia B. A baixa prevalência dessas doenças e a escassez de informações fazem com que o diagnóstico seja demorado ou incorreto, dificultando o acesso a tratamentos e ao suporte adequado.
Por isso, no Dia Mundial da Hemofilia (17 de abril), a Novo Nordisk reafirma seu legado de 40 anos como especialista em terapias inovadoras para distúrbios hematológicos e endócrinos raros, destacando a importância de ampliar o conhecimento sobre a doença e liderando avanços científicos que impactam positivamente a vida de milhões de pessoas ao redor do mundo.
Priscilla Mattar, endocrinologista e vice-presidente da área médica da companhia no Brasil, explica que a hemofilia A ocorre pela falta do fator VIII e é mais comum, enquanto a hemofilia B resulta da deficiência do fator IX, ambos essenciais para a coagulação sanguínea. “Um paciente com hemofilia pode ter sangramentos excessivos, mesmo com pequenos cortes ou lesões. Para garantir mais segurança e controle sobre os sangramentos, a Novo Nordisk investe continuamente em inovação e em Pesquisa & Desenvolvimento, buscando transformar a vida de pessoas que convivem com doenças raras e ultrarraras. Trabalhamos para oferecer terapias eficazes, seguras e acessíveis, reduzindo limitações e promovendo uma vida com mais qualidade à população por meio de mais comodidade e conforto ao paciente”, afirma.
Novas terapias representam mais possibilidades para o paciente
Mattar destaca que, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou no dia 14 de abril Alhemo® (concizumabe), como o primeiro tratamento preventivo injetável com caneta pré-preenchida de uso diário para pessoas com 12 anos ou mais que vivem com hemofilia A ou B com inibidores. Estudos clínicos, como o EXPLORER7, demonstraram uma redução de 86% na taxa anual de sangramentos, com uma taxa média de zero episódios de sangramento anual. “Essa inovação representa uma alternativa pouco invasiva e de aplicação prática, rompendo com o tradicional modelo de infusões intravenosas”, conclui a especialista.
Sobre o estudo EXPLORER7
O EXPLORER7 é um ensaio clínico que estabeleceu a eficácia e segurança do Alhemo® para pacientes adultos e pediátricos com 12 anos ou mais que vivem com hemofilia A ou B com inibidores1,2. No EXPLORER7, 52 homens foram aleatoriamente designados na proporção de 1:2 para receber o tratamento padrão (sem profilaxia) (braço 1, n=19) ou profilaxia com Alhemo® (braço 2, n=33), e 81 homens foram designados não aleatoriamente para receber profilaxia com Alhemo® (braços 3 e 4)1,2. A dose inicial de Alhemo® foi de 1 mg por quilograma de peso corporal, seguida de 0,2 mg por quilograma diariamente, e potencialmente individualizada com base na concentração plasmática de concizumabe-mtci, medida na semana 41,2. A análise primária foi realizada quando todos os pacientes nos braços 1 e 2 completaram pelo menos 24 ou 32 semanas, respectivamente, e comparou o número de episódios hemorrágicos espontâneos e traumáticos tratados, medido como ABR, entre os braços um e dois1,2. Desfechos secundários de apoio, como a porcentagem de pacientes sem episódios hemorrágicos, foram relatados apenas como resultados descritivos 2.
Sobre a Novo Nordisk
Novo Nordisk é uma empresa líder global em saúde, fundada em 1923 e com sede na Dinamarca. Nosso propósito é impulsionar mudanças para derrotar doenças crônicas graves, inspirados pela nossa história centenária relacionada ao diabetes. Fazemos isso sendo pioneiros em descobertas científicas, expandindo acesso aos nossos medicamentos e trabalhando para prevenir e, até mesmo, curar doenças. A Novo Nordisk emprega mais de 72 mil pessoas em 80 países e comercializa seus produtos em cerca de 170 nações. No Brasil desde 1990, a empresa conta atualmente com mais de 2 mil funcionários, com um escritório administrativo em São Paulo (SP) e um site produtivo em Montes Claros (MG). Para mais informações, visite www.novonordisk.com.br e siga nossos perfis oficiais nas redes sociais Instagram, Facebook, LinkedIn e YouTube.
Referências:
1. Alhemo® (concizumab-mtci) injection, for subcutaneous use [package insert]. Plainsboro, NJ: Novo Nordisk Inc.
2. Matsushita T, Shapiro A, Abraham A, et al. Phase 3 trial of concizumab in hemophilia with inhibitors. N Engl J Med. 2023; 389(9): 783-794.
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